Միլիոններ մեկ դոզայի համար. 10 թվականին ԱՄՆ-ի ամենաթանկ 2023 դեղերը

Գենային թերապիայի նոր մեթոդների դարաշրջանում նոր դեղամիջոցները նույնպես դառնում են ամենաթանկը։ Սա կարելի է վերագրել գենային թերապիայի՝ որպես մեկանգամյա բուժման ներուժին: Հենց այս գործոնն է դրդել դեղարտադրողներին հսկայական գներ դնել իրենց բուժական միջոցների վրա: Եվ թեև գենային թերապիայի բարձր արժեքը միշտ չէ, որ լավ է ընդունվել աշխարհի այլ մասերում, բեկումնային դեղամիջոցները տեղ են գտել ԱՄՆ-ում: Ո՞ր դեղամիջոցներն են դարձել ամենաթանկը ԱՄՆ-ում 2023 թվականին, ասվում է հրապարակման մեջ Fierce Pharma- ն.

Այս ցանկի դեղերից շատերը, որոնք կենտրոնանում են ԱՄՆ Սննդամթերքի և դեղերի վարչության (FDA) կողմից հաստատված դեղերի վրա, լավ հայտնի կլինեն ոլորտի դիտորդներին: Bluebird-ը, ինչպես նաև CSL Behring-ը և uniQure-ն արագորեն հայտնի դարձան անցյալ տարի, որոնց գնային ռեկորդներն ամեն անգամ աճում էին:

Zynteglo's Bluebird թալասեմիայի թերապիայից 2,8 միլիոն դոլար մեկ դոզայի համար մինչև CSL և Hemgenix հեմոֆիլիայի բուժման համար՝ 3,5 միլիոն դոլար: ԱՄՆ-ից դուրս եկած նորագույն գենային թերապիաներից երեքը արագորեն բարձրացել են ամենաթանկ ապրանքների ցանկի առաջին հորիզոնականները: Արդյունաբերություն.

Սակայն գենային թերապիան միակ դեղամիջոցը չէ, որն արժանի է տեղ գտնել այս ցուցակում:

Որբ դեղամիջոցները, ինչպիսիք են Eiger BioPharmaceuticals' Zokinvy-ն, առաջին դեղամիջոցը, որը հաստատվել է ԱՄՆ-ում Հաթչինսոն-Գիլֆորդի համախտանիշի և վերամշակման անբավարարությամբ պրոգերոիդ լամինոպաթիայի համար, արժեն տարեկան մոտ 1,7 միլիոն դոլար: Ի տարբերություն գենային թերապիայի, այս դեղամիջոցը չի բուժում հիվանդությունը, այլ օգնում է ապրել դրա հետ։

Գենային թերապիայից դուրս այլ թանկարժեք դեղամիջոցները ներառում են Danyelza Y-mAbs-ը բարձր ռիսկի ռեցիդիվ կամ հրակայուն նեյրոբլաստոմայի համար, Chiesi-ն լեպտինի անբավարարության Myalept-ի համար և Immunocore-ի T-բջիջների ընկալիչների թերապիան ուվեալ մելանոմայի համար, որը կոչվում է Kimtrak:

Այս վարկանիշը արդիական է, ինչպես երբևէ, դեղերի գները մեծ ուշադրություն են դարձնում ԱՄՆ-ում:

Անցյալ տարի գնաճի նվազեցման ակտի (IRA) ընդունումը դեղերի գնագոյացման բարեփոխումների առաջին շոշափելի փոփոխություններից էր վերջին տարիներին: Եվ օրենսդիրներն այսքանով չեն սահմանափակվում։

Ապրիլին Սենատի դեմոկրատները կրկնապատկեցին իրենց ջանքերը՝ ներմուծելով օրենսդրություն, որը Medicare-ի և Medicaid-ի ծառայությունների կենտրոններին թույլ կտա բանակցել դեղերի գները շատ ավելի շուտ, քան նախատեսված է IRA-ում:

Միևնույն ժամանակ, դեղերի ծախսերի նկատմամբ հասարակական և քաղաքական ուշադրությունը դրդել է որոշ դեղարտադրողների գործն իրենց ձեռքը վերցնել:

Այս տարվա սկզբին երեք խոշոր դիաբետիկ դեղամիջոցներ արտադրողներ՝ Eli Lilly-ն, Novo Nordisk-ը և Sanofi-ն, նվազեցրին իրենց ապրանքներից շատերի գները և փոխեցին գների բարձրացման ծրագրերը:

Բայց չնայած այս գործողությունները ազդել են ավելի հին դեղերի վրա, ոլորտի նոր արտադրանքներից շատերը շարունակում են գների ռեկորդներ գրանցել: Եվ դա դժվար թե փոխվի առաջիկա տարիներին։

10. Ֆոլոտին

• Ընկերությունը: Acrotech Biopharma
• Հիվանդություն: ռեցիդիվ կամ հրակայուն ծայրամասային T-բջիջների լիմֆոմա:
• Տարեկան արժեքը. $ 842 585

Folotyn by Acrotech Biopharma-ն հաստատվել է FDA-ի կողմից 2009 թվականից, սակայն դեռևս մնում է մոլորակի ամենաթանկ դեղամիջոցներից մեկը: Հաստատման ամսաթիվը այն դարձնում է այս ցանկի ամենահին դեղամիջոցը:

Ռեցիդիվ կամ հրակայուն ծայրամասային T-բջիջների լիմֆոմայի համար հաստատված դեղամիջոցն արժե ավելի քան $2022 տարեկան, ըստ GoodRx-ի 840 թ. Այս ցուցանիշը գալիս է այն բանից հետո, երբ Acrotech-ը 000 թվականի հունվարին բարձրացրել է դեղամիջոցի գինը 3%-ով։

Հիվանդները սովորաբար ստանում են տարեկան մոտ 135 ամպուլա դեղամիջոց, ասում է GoodRx-ը: Մինչև զեղչերը 6200 դոլար արժողությամբ սրվակները Folotyn-ին հաջողվել է պահպանել իր տեղը աշխարհի ամենաթանկ դեղամիջոցների շարքում, նույնիսկ երբ գենային թերապիան և այլ նոր ապրանքներ են հայտնվել շուկայում:

Ին առարկայի: Գիտնականները միգրենի դեմ արդյունավետ դեղամիջոց են գտել, և դուք կարող եք թերապիա կազմակերպել տանը

Բարեբախտաբար հիվանդների համար, GoodRx-ի կողմից աշխարհի ամենաթանկ դեղերի վերջին հաշվարկից հետո թողարկվել է ջեներիկ: Անցյալ դեկտեմբերին Fresenius Kabi-ն թողարկեց դեղամիջոցի իր տարբերակը: Ջեներիկ արտադրողը չի մեկնաբանում կոնկրետ ապրանքների գները, ասել է խոսնակը։

Ըստ Լիմֆոմայի հետազոտական ​​հիմնադրամի՝ ծայրամասային T-բջիջների լիմֆոման՝ ոչ Հոջկինի լիմֆոմայի ենթատեսակ, ձևավորվում է ավշային հյուսվածքներում և համարվում է ագրեսիվ կամ արագ աճող։ Բացի Folotyn-ից, այլ բուժումները ներառում են CHOP քիմիաթերապիայի ռեժիմը և Adcetris Seagen-ը որոշ հիվանդների համար:

Folotyn-ի գնագոյացումը մեծ ուշադրություն գրավեց 2009 թվականին հաստատվելուց անմիջապես հետո: Նույն տարում The New York Times-ը ուշադրություն հրավիրեց այն փաստի վրա, որ դեղամիջոցի ամսական ցուցակի գինը այն ժամանակ կազմում էր $30, այդ թվում՝ վկայակոչելով UnitedHealthcare-ի ղեկավարին, ով այն անվանեց «անամոթ»:

Այդ ժամանակ Allos Therapeutics-ը վաճառում էր դեղը: Ընկերությունը պաշտպանեց գինը՝ մատնանշելով զարգացման ծախսերը և այն փաստը, որ հիվանդները չունեին ագրեսիվ քաղցկեղի բուժման այլ տարբերակներ:

Այդ ժամանակվանից Allos-ը Folotyn-ը վաճառել է Spectrum Pharmaceuticals-ին 2012 թվականին հայտարարված գործարքով: Այնուհետև 2019-ին Acrotech-ը 300 միլիոն դոլարով ձեռք բերեց Spectrum-ի դեղերի փաթեթը, ներառյալ Folotyn-ը:

Բացի Folotyn-ից, Նյու Ջերսիում գործող Acrotech-ը մի քանի այլ ապրանքներ է վաճառում տարբեր տեսակի քաղցկեղով հիվանդների համար: Ընկերությունը հնդկական Aurobindo-ի դուստր ձեռնարկությունն է:

9. Լյուքսթուրնա

• Ընկերությունը: Spark թերապեւտներ
• Հիվանդություն: կրկնակի դաշտային RPE65-ով պայմանավորված ժառանգական ցանցաթաղանթի հիվանդություն:
• Բուժման արժեքը. $ 850 000

Չնայած այս ցանկում ամենաթանկ գենային թերապիան չէ, Spark Therapeutics-ի հազվագյուտ հիվանդությունը՝ Luxturna-ն, անկասկած, էժան չէ:

Luxturna-ն հավանություն է ստացել 2017 թվականի դեկտեմբերին և եղել է ոլորտի առաջին գենային թերապիաներից մեկը, որն անցել է կարգավորող վերանայում: Մեկ թերապիան նախատեսված է տեսողության կորստի ժառանգական ձևի բուժման համար, որը կարող է հանգեցնել կուրության: Luxturna-ն արժե 850 դոլար կամ 000 դոլար մեկ աչքի համար:

Դեղամիջոցի հաստատումից առաջ Spark Therapeutics-ը հայտնել է, որ դեղամիջոցի արժեքը կգերազանցի 1 միլիոն դոլարը:

Դեղամիջոցի $850 գինը ամենաբարձրերից մեկն էր, երբ այն թողարկվեց 000 թվականի սկզբին, թեև այդ ժամանակից ի վեր շուկա են մտել շատ ավելի թանկ գենային թերապիաներ: Այնուամենայնիվ, Spark-ի գործարկումը տեղի է ունենում այն ​​ժամանակ, երբ որբ դեղեր արտադրողները պարբերաբար քննադատում են իրենց մեկնարկային գները:

Վախենալով այս իրավիճակից՝ Spark-ը գներ ներկայացրեց՝ հիմնվելով Harvard Pilgrim-ի և Express Scripts մասնաճյուղերի հետ գործարքի արդյունքների վրա՝ մեղմելու հարվածը: Այս պայմանավորվածությունների համաձայն՝ Սփարքը համաձայնեց չգանձել ամբողջ վճարը, եթե իր դեղամիջոցը չաշխատի:

Այնուամենայնիվ, ոչ բոլորն էին գոհ Spark-ի գնից:

«Spark Therapeutics-ը Luxturna-ի համար գանձում է այնքան, որքան նրանք կարծում են, որ կարող են ազատվել», - ասել է Patients for Affordable Medicines-ի նախագահ Դեյվիդ Միտչելը դեղամիջոցի արժեքի հրապարակումից անմիջապես հետո: «Մեր համակարգը չի կարող աշխատել նման անհիմն գներով».

Spark-ը համագործակցում է շվեյցարական Novartis դեղագործական ընկերության հետ՝ իր գենային թերապիայի շուկայում: Նաև զգայուն լինելով գների ճնշման նկատմամբ, հատկապես Եվրոպայում, որտեղ ծախսերի վերաբերյալ բանավեճը ապացուցել է այլ գենային թերապիայի ձախողումը, Novartis-ը նախկինում հայտարարել էր, որ մշակում է վճարման «նորարարական» պլաններ՝ օգնելու նվազեցնել Luxturna-ի ծախսերը:

Ըստ երևույթին, Novartis-ի ջանքերն արդյունք տվեցին՝ 2019 թվականի վերջին անգլիական NICE դեղերի ծախսերի վերահսկման ծառայությունը հաստատեց թերապիան։

Մինչդեռ ԱՄՆ-ում Կլինիկական և տնտեսական ակնարկների ինստիտուտը նախկինում պարզել էր, որ Luxturna-ն պետք է արժե 50-57%-ով ավելի էժան՝ ծախսարդյունավետ համարվելու համար:

8. Քիմթրակ

• Ընկերությունը: Իմունոկոր
• Հիվանդություն: uveal մելանոմա
• Տարեկան արժեքը. $ 975 520

Immunocore's Kimmtrak-ը, որը հաստատվել է 2022 թվականի հունվարին, առաջին բուժումն էր անուղղելի կամ մետաստատիկ ուվեալ մելանոմայի համար և առաջին T-բջիջների ընկալիչի բուժումը, որը ստացավ FDA-ի հավանությունը:

Աչքի քաղցկեղի մի տեսակ՝ ուվեալ մելանոման, հազվադեպ չարորակ ուռուցք է: ԱՄՆ-ում տարեկան մոտ 1700 ախտորոշում է կատարվում: Տեղական ճառագայթային թերապիան սովորաբար օգտագործվում է մետաստազները կանխելու համար, սակայն հիվանդների մոտ կեսը դրանից հետո զարգանում է մետաստազիա, և կանխատեսումը վատ է:

Kimmtrak-ին համապատասխանելու համար հիվանդի ուռուցքը պետք է դրական լինի HLA-A*02:01-ի՝ բջջային մակերեսի մարկերի համար:

Դեղը երկսպեցիֆիկ դեղամիջոց է, որը բաղկացած է T-բջիջների ընկալիչից, որը միաձուլված է CD3-ին՝ T-բջիջները վերահղելու դեպի գլիկոպրոտեին-100-դրական բջիջների թիրախները:

Kimmtrak-ը հասանելի է շաբաթական մեկ անգամ մեկանգամյա օգտագործման սրվակներով: Immunocore-ը դեղը թողարկեց 18 դոլարով մեկ սրվակի համար, ինչը համարժեք է տարեկան 760 դոլարի:Սակայն հիվանդների մեծամասնությունը չի կարողանա այդքան երկար ընդունել դեղը:

3-րդ փուլ IMCgp100-202 ուսումնասիրության ժամանակ հիվանդների միայն 31%-ն էր կենդանի առանց հիվանդության առաջընթացի վեց ամսվա ընթացքում: Սա համեմատվում է վերահսկիչ խմբի հիվանդների 19%-ի հետ, ովքեր ստացել են հետազոտողի կողմից ընտրված բուժումը, ներառյալ Merck's Keytruda, Bristol Myers Squibb's Yervoy կամ dacarbazine քիմիաթերապիայի համար:

Հիմնվելով 5,3 ամիս բուժման միջին տևողության վրա՝ Immunocore-ը սկզբում գնահատել էր, որ Kimmtrak-ը կարժենա միջինը $400 մեկ հիվանդի համար: Սակայն մարտին ներդրողներին ուղղված վերջին զեկույցում Immunocore-ը հայտնել է, որ բուժման իրական տևողությունը հասել է ինը ամսվա: Սա նշանակում է, որ մեկ հիվանդի միջին արժեքը կազմում է մոտ 000 ԱՄՆ դոլար:

Ընկերությունը ստեղծել է հիվանդների աջակցության ծրագիր, որը կոչվում է Kimtrak Connect, որը հասանելի է դարձնում դեղը:

2022 թվականին Immunocore-ը գրանցել է 141 միլիոն դոլար Kimmtrak-ի վաճառք: Բրիտանական Biotech-ը նաև փորձարկում է Kimmtrak-ը՝ առանձին կամ PD-1 ինհիբիտորի հետ համատեղ, 2/3 փուլում՝ զարգացած մելանոմայով հիվանդների մոտ:

7. Դանիելզա

• Ընկերությունը: Y-mAbs Թերապևտիկա
• Հիվանդություն: ռեցիդիվ կամ հրակայուն բարձր ռիսկի նեյրոբլաստոմա:
• Տարեկան արժեքը. 1,01 միլիոն դոլար:

Y-mAbs Therapeutics-ն ունի միայն մեկ հաստատված արտադրանք շուկայում, բայց այս դեղը, անշուշտ, մեծ աղմուկ է բարձրացրել:

2020 թվականին հաստատված Y-mAbs Danyelza-ն ցուցված է 1 տարեկան և ավելի բարձր տարիքի որոշ հիվանդների բուժման համար՝ ոսկրային կամ ոսկրածուծում բարձր ռիսկի ռեցիդիվ կամ հրակայուն նեյրոբլաստոմայով: Մասնավորապես, FDA-ն հաստատել է դեղը` գրանուլոցիտ-մակրոֆագային գաղութ խթանող գործոնի հետ համատեղ, այն հիվանդների համար, ովքեր նախնական բուժումից հետո ցուցաբերել են մասնակի պատասխան, ոչ էական պատասխան կամ կայունացած հիվանդություն:

Ըստ GoodRx-ի 2022 թվականի գնահատումների՝ դեղամիջոցն արժե ավելի քան $21 մեկ սրվակի համար և արժե մոտ $000 միլիոն մեկ հիվանդի համար տարեկան: 1,01 թվականի դեկտեմբերին Y-mAbs Therapeutics-ը բարձրացրել է դեղամիջոցի գինը 2021%-ով, ըստ GoodRx-ի։

Ըստ Y-mAbs-ի մարտ ամսվա եկամուտների հաշվետվության՝ դեղը բերել է 2022 միլիոն դոլար 49,3 թվականին՝ 50 տոկոսով ավելի 2021 թվականի համեմատ: Ընկերությունն այս տարի ակնկալում է 60-65 միլիոն դոլար:Դանիելզան նույնպես վերջերս հաստատում է ստացել Չինաստանում և այնտեղ կգործարկվի 2023 թվականին:

2022 թվականի վերջի դրությամբ Y-mAbs Therapeutics-ը դեղը հասցրել է 48 բուժման կենտրոններ ամբողջ ԱՄՆ-ում:

Կարևոր է նշել, որ դեղը հասանելի է FDA-ի արագացված հաստատման ծրագրի շրջանակներում: Սա նշանակում է, որ ընկերությանը կարող է անհրաժեշտ լինել ապացուցել դեղամիջոցի արդյունավետությունը հաստատող փորձարկումներում՝ լիարժեք հավանություն ստանալու և երկարաժամկետ հասանելիություն ապահովելու համար:

Danyelza Y-mAbs-ը մերժվել է FDA-ի կողմից 2022 թվականի դեկտեմբերին նեյրոբլաստոմայի մեկ այլ բուժման համար, որը կոչվում է 131I-omburtamab: Այնուհետև այս տարվա սկզբին ընկերությունը կրճատեց անձնակազմը և կրճատեց արտադրությունը:

6. Զոկինվի

• Ընկերությունը: Eiger BioPharmaceuticals
• Հիվանդություն: Հաթչինսոն-Գիլֆորդի պրոգերիայի համախտանիշ և պրոգերոիդ լամինոպատիա՝ վերամշակման անբավարարությամբ։
• Տարեկան արժեքը. 1,07 միլիոն դոլար

Դա այս ցուցակի առաջին դեղամիջոցն է, որը արժեքավոր թերապիա չէ, բայց տարեկան արժե ավելի քան 1 միլիոն դոլար:

2020 թվականին հաստատված որբ դեղամիջոցը Zokinvy-ն հայտնվեց որպես առաջին դեղամիջոց, որը հաստատվել է ԱՄՆ-ում՝ պրոգերիա Հաթչինսոն-Գիլֆորդի համախտանիշի և վերամշակման անբավարար պրոգերոիդ լամինոպաթիաների բուժման համար 1 տարեկանից հիվանդների մոտ:

Հաթչինսոն-Գիլֆորդի և պրոգերոիդ լամինոպատիաները երկու տարբեր մահացու հիվանդություններ են, որոնք բնութագրվում են վաղաժամ ծերությամբ:

Աշխարհում մոտ 400 մարդ ունի Հաթչինսոն-Գիլֆորդի հիվանդություն, համեմատած մոտ 200 մարդու՝ պրոգերոիդային լամինոպատիա ունեցող պրոգերոիդ լամինոպատիայով:

Երկու հիվանդություններով էլ հիվանդների մեծ մասը մահանում է մինչև 15 տարեկանը սրտի հիվանդությունից կամ ինսուլտից:

Ի տարբերություն գենային թերապիայի, Zokinvy-ն բուժում չէ: Որպես ֆարնեսիլ տրանսֆերազայի ինհիբիտոր՝ դեղամիջոցը թիրախավորում է պրոգերինի կամ պրոգերինանման ֆարնեսիլացված սպիտակուցների թունավոր կուտակումը։

Չնայած Zokinvy-ի դեղաչափը տարբերվում է մարմնի մակերեսի վրա, ըստ GoodRx-ի և Drugs.com-ի, դրա միջին տարեկան գինը կազմում է մոտ 1,07 միլիոն դոլար:

5. Միալեպտ

• Ընկերությունը: Chiesi Farmaceutici
• Հիվանդություն: լեպտինի անբավարարություն
• Տարեկան արժեքը. 1,26 միլիոն դոլար:

Երկար տարիներ լեպտինի դեֆիցիտի դեմ դեղամիջոցը Myalept-ը գտնվում է աշխարհի ամենաթանկ դեղամիջոցների տարեկան վարկանիշի առաջին տեղում: Դա եղել է մինչև գենային թերապիայի հայտնվելը:

Այնուամենայնիվ, տարեկան մոտ 1,26 միլիոն դոլար արժողությամբ այս ապրանքը հաստատվել է որպես դեղատներում վաճառվող ամենաթանկ դեղամիջոցներից մեկը: Դեղամիջոցի մեկ սրվակն արժե 5 դոլար, իսկ հիվանդներն ամսական օգտագործում են միջինը 867,52 սրվակ:

Սա կազմում է $105 ամսական արժեքը: Այնուամենայնիվ, օգտագործվող սրվակների միջին թիվը կարող է տարբեր լինել հիվանդից հիվանդ:

Myalept-ը՝ մարդկային լեպտինի ռեկոմբինանտ ձևը, ստացել է FDA-ի հավանությունը դեռևս 2014 թվականին՝ բնածին կամ ձեռքբերովի ընդհանրացված լիպոդիստրոֆիայով հիվանդների մոտ լեպտինի անբավարարության բուժման համար: Լիպոդիստրոֆիան հազվագյուտ հիվանդությունների խումբ է, որը բնութագրվում է մաշկի տակ գտնվող ճարպային հյուսվածքի մեծ կորստով, որն առաջացնում է լեպտին հորմոնի անբավարարություն և հանգեցնում է նյութափոխանակության խանգարումների։

Ենթամաշկային ներարկումը տարիների ընթացքում բազմիցս փոխել է ձեռքերը: Հաստատման պահին AstraZeneca-ն աշխատում էր այն Bristol Myers Squibb-ից ձեռք բերելու վրա: BMS-ը դեղը ստացել է 2012 թվականին Amylin Pharmaceuticals-ի գնման միջոցով:

AstraZeneca-ն ի վերջո վաճառեց Myalept-ը Aegerion Pharmaceuticals-ին 325 միլիոն դոլարով: 2019-ին Amryt Pharma-ն ձեռք բերեց դեղը այն բանից հետո, երբ ընկերությունը գնեց Aegerion-ը, վերջինս սնանկության դիմում ներկայացրեց:

Myalept-ը մնաց Amryt-ում այնքան ժամանակ, մինչև իտալական Chiesi Farmaceutici-ն այս տարվա սկզբին ձեռք բերեց ընկերությունը և նրա հազվագյուտ հիվանդությունների արտադրանքը 1,48 միլիարդ դոլարով:

2021 թվականի սկզբին Myalept-ի (PDF) ցուցակի գինը մեկ սրվակի համար 5093 դոլարից ցատկեց մինչև 5297 դոլար՝ այն ժամանակվա տարեկան գինը բարձրացնելով մինչև 1,14 միլիոն դոլար: Դրա գինը բազմիցս աճել է:

Դեղը հազվագյուտ հիվանդության միակ հաստատված բուժումն է, ուստի ավելի էժան տարբերակներ չկան: 2021 թվականին Myalept-ը տարեկան 141 միլիոն դոլարի վաճառք է ունեցել:

4. Զոլգենսմա

• Ընկերությունը: NOVARTIS
• Հիվանդություն: ողնաշարի մկանային ատրոֆիա
• Արժեքը մեկ դոզայի համար. 2,25 միլիոն դոլար

Այս ցանկի մյուս գենային թերապիայի նման, Novartis-ի Zolgensma-ն մեկանգամյա բուժում է, որը տևում է ողջ կյանքի ընթացքում կամ առնվազն երկար տարիներ: Թեև այն գալիս է բարձր գնով, ակնկալվում է, որ դրա առավելությունները երկար ժամանակ կտևեն:

Համեմատության համար նշենք, որ Biogen's Spinraza-ն՝ առաջին դեղամիջոցը, որը հաստատվել է ողնաշարի մկանային ատրոֆիայի (SMA) համար, ունի տարեկան $750 առաջին տարում, իսկ դրանից հետո $000:

Բացառելով Spinraza-ի ներարկումների հետ կապված լրացուցիչ վարչական վճարները, Biogen-ի հաշվեգրված արժեքը ավելի բարձր է, քան Zolgensma-ի արժեքը՝ սկսած հինգերորդ տարուց:

Novartis-ի ներկայացուցիչն ասել է, որ Zolgensma-ի գինը «արտացոլում է գենային թերապիայի փոխակերպվող բնույթն ու առավելությունները և դրա երկարաժամկետ արժեքը»:

SMA-ն հազվագյուտ գենետիկ խանգարում է, որը առաջանում է SMNA1 գենի մուտացիայի պատճառով: ԱՄՆ-ում տարեկան մոտավորապես 500 երեխա է ծնվում SMA-ով:

Zolgensma-ն օգտագործում է ադենո ասոցացված վիրուսը որպես վեկտոր՝ մարդկային SMN գենի ֆունկցիոնալ պատճենը թիրախային շարժիչ նեյրոնային բջիջներին փոխանցելու համար՝ նորմալ SMN սպիտակուցներ արտադրելու՝ մկանների ֆունկցիան աջակցելու համար:

Zolgensma-ն, որը հաստատվել է 2019 թվականին 1-ին տիպի SMA-ով երեխաների համար, դարձել է նորարարական բուժում՝ նույնքան հեղափոխական գնով:

Բայց Novartis-ը փորձել է փոխհատուցել գնային շոկը՝ առաջարկելով վճարման ճկուն մոդելներ:

Դրանք ներառում են հինգ տարի ժամկետով վճարումներ, ընդ որում վճարումները կշարունակվեն միայն այն դեպքում, եթե Zolgensma-ն շարունակի աշխատել հիվանդների համար: Այս մոտեցումը, փաստորեն, հավասարեցնում է Zolgensma-ի տարեկան արժեքը Spinraza-ի հետ: Այս մոտեցումը սովորական է դարձել ԱՄՆ-ում թանկարժեք միանգամյա գենային թերապիայի համար:

Կարծես ռազմավարությունն աշխատեց: Ընկերության ներկայացուցչի խոսքերով, Novartis-ը Zolgensma-ին տրամադրել է բարենպաստ ապահովագրական քաղաքականություն, որն ընդգրկում է հիվանդների մոտ 97%-ը առևտրային ապահովագրության տակ և 86%-ը՝ Medicaid ծրագրի շրջանակներում:

Միևնույն ժամանակ, դեղամիջոցի վերաբերյալ տվյալները շարունակում են հայտնվել երկարաժամկետ հեռանկարում, ինչը ցույց է տալիս դրա երկարաժամկետ ազդեցությունը: Ըստ վերջին մարտի թարմացման, 10-ին փուլի բոլոր 1 հիվանդները, որոնք ընդգրկված էին շարունակական 15-ամյա դիտորդական հետազոտության մեջ, պահպանել են իրենց նախորդ արդյունքները, որոնցից ամենաերկար հետևումը հասել է յոթ ու կես տարի: Ավելին, երեք հիվանդի հաջողվել է ոտքի կանգնել՝ ուղեկցելով հսկողության ընթացքում:

3. Զինտեգլո

• Ընկերությունը: bluebird կենսագրություն
• Հիվանդություն: փոխներարկումից կախված թալասեմիա
• Արժեքը մեկ դոզայի համար. 2,8 միլիոն դոլար

Չորս տարի առաջ, այն բանից հետո, երբ Bluebird-ը Եվրոպայում կարգավորիչ հաստատում ստացավ իր Zynteglo գենային թերապիայի համար, ընկերությունը սահմանեց 1,575 միլիոն եվրո (մոտ 1,8 միլիոն դոլար) գին՝ փոխներարկումից կախված թալասեմիայի (TDT) բուժման համար:

Բայց այս ցուցանիշը գերազանցել է ծախս-օգուտ չափանիշները: Bluebird-ը հայտարարեց, որ դուրս է գալիս Եվրոպայից 2021 թվականի օգոստոսին՝ անվանելով գնային իրավիճակը «անկայուն», իսկ շուկան՝ «կոտրված»:

FDA-ի կողմից Zynteglo-ի հաստատումից մեկ տարի անց Bluebird-ը գտավ շատ ավելի գրավիչ շուկա և համապատասխանաբար նոր գին սահմանեց իր գենային թերապիայի համար: Ընկերությունը որոշել է գանձել 2,8 միլիոն դոլար մեկ դոզայի համար՝ Zynteglo-ն այն ժամանակ ԱՄՆ-ի ամենաթանկ դեղամիջոցը դարձնելով:

Զինտեգլոն երկար չպահեց թագը։ Այն հաստատվելուց չորս շաբաթ անց Bluebird-ը ստացավ FDA-ի հավանությունը գենային թերապիայի մեկ այլ դեղամիջոցի՝ Skysona-ի համար և դրա գինը սահմանեց 3 միլիոն դոլար:

Zynteglo-ի գինը աղմուկ բարձրացրեց. Սակայն ընկերությունը նշել է, որ սա համեմատաբար լավ գործարք է ստանդարտ բուժման՝ արյան փոխներարկման արժեքի համեմատ, որը հիվանդներին կարող է անհրաժեշտ լինել երկու-հինգ շաբաթը մեկ:

Նրանք կարող են արժենալ ավելի քան 6 միլիոն դոլար հիվանդի կյանքի ընթացքում, ասում է Bluebird-ը:

Կլինիկական տնտեսական վերանայման ինստիտուտը (ICER), որն իրականացնում է բուժման ծախսերի և օգուտների վերլուծություն, հաստատել է Bluebird-ի գինը:

Իր գնահատման մեջ ICER-ը բարձր է գնահատել Bluebird-ի պայմանագրային գործընթացը Zynteglo-ի հետ: Ընկերությունը պարտավորվում է փոխհատուցել բուժման ծախսերի 80%-ը, եթե հիվանդները չհասնեն փոխներարկումից անկախանալու:

Zynteglo-ն նախատեսված է բետա թալասեմիայով հիվանդների համար, ովքեր պահանջում են կանոնավոր կարմիր արյան բջիջների փոխներարկում: Հիվանդությունը, որը հանգեցնում է արյան մեջ թթվածնի պակասի, ժառանգական է և հիվանդանում է յուրաքանչյուր 21 նորածինից մեկի մոտ: ԱՄՆ-ում այս հիվանդությամբ 000-ից 1300 մարդ կա:

2. Սկայսոն

• Ընկերությունը: bluebird կենսագրություն
• Հիվանդություն: ուղեղային ադրենոլեյկոդիստրոֆիա
• Արժեքը մեկ դոզայի համար. 3 միլիոն դոլար

Չորս շաբաթ այն բանից հետո, երբ Bluebird bio-ն ստացավ FDA-ի հավանությունը Zynteglo-ի համար և այն դարձրեց ԱՄՆ պատմության ամենաթանկ դեղամիջոցը, Մասաչուսեթսի ընկերությունը ստացավ ևս մեկ գենային թերապիայի հաստատում և ևս մեկ քայլ առաջ կատարեց գնագոյացման հարցում:

Քանի որ Bluebird-ի կողմից Skysona-ն գնահատվել է 3 միլիոն դոլար, ուղեղային ադրենոլեյկոդիստրոֆիայի (CALD) բուժումը դարձել է ամենաթանկ դեղամիջոցը, որն այն ժամանակ հաստատվել է FDA-ի կողմից: Բայց այս տարբերությունը տեւեց ընդամենը երկու ամիս։ Նոյեմբերին CSL Behring-ը շահեց գինը՝ 3,5 միլիոն դոլար արժողությամբ գենային թերապիա Hemgenix-ի հաստատմամբ:

Ինչպե՞ս Bluebird-ը հասավ իր գնին Skysona-ի համար: Գլխավոր առևտրային և գործառնական տնօրեն Թոմ Կլիման մարտին ընկերության եռամսյակային շնորհանդեսի ժամանակ ասաց, որ դա «տվյալների վրա հիմնված» գործընթաց է, որը «հաշվի է առնում դրական կլինիկական արդյունքները, կյանքի որակի բարելավումը, առողջապահական համակարգի ծախսերի խնայողությունը և հնարավոր սոցիալական ազդեցությունը հիվանդների վրա»:

Skysona-ի հաստատումից հետո Bluebird-ի գործադիր տնօրեն Էնդրյու Օբենշայնն ասաց, որ գինը արտացոլում է «կլինիկական օգուտը, որը տալիս է որպես բուժման շատ անհրաժեշտ տարբերակ՝ դանդաղեցնելու նյարդաբանական դիսֆունկցիայի առաջընթացը առաջադեմ, անդառնալի և մահացու հազվագյուտ հիվանդությամբ տառապող երեխաների մոտ»:

Գենային թերապիայի օգտագործումը խրախուսելու համար որոշ ընկերություններ առաջարկում են արդյունքների վրա հիմնված գործարքներ: Bluebird-ը դա անում է Zynteglo-ի հետ՝ ձախողվելու դեպքում վերադարձնելով իր գնի 80%-ը: Բայց Skysona-ի հետ ընկերությունը նման երաշխիք չի տալիս։

CALD-ի բարդությունը ստիպում է նման սխեման «չափազանց դժվար իրականացնել ինչպես Bluebird-ի, այնպես էլ վճարողների համար», - բացատրեց Օբենշայնը:

Իր հերթին, FDA-ն բավական հարցեր ուներ Skysona-ի վերաբերյալ՝ պայմանականորեն հաստատելու համար: Հավանությունը պահպանելու համար Bluebird-ը կարող է ստիպված լինել տվյալներ տրամադրել՝ դրա արդյունավետությունը հաստատելու համար:

Bluebird-ը Skysona-ի իր առաջին կոմերցիոն չափաբաժինը տրամադրեց մարտին Նյու Յորքից 6-ամյա մի տղայի: Դա տեղի է ունեցել Բոստոնի մանկական հիվանդանոցում՝ 12 որակավորված բուժման կենտրոններից մեկում (QTC): Ընկերությունն ակնկալում է, որ մինչև 2023 թվականի վերջը ցանցում կունենա 40-ից 50 QTC, ինչը կօգնի առավելագույնի հասցնել հասանելիությունը:

Ին առարկայի: Գիտնականները սովորել են «անջատել» աուտիզմի ախտանիշները ոչ թանկարժեք դեղամիջոցի միջոցով

Բացի գենային թերապիայի հետազոտության և զարգացման ծախսերից, բուժման միջոցների արտադրությունը նույնպես ծախսատար է և աշխատատար: Հիվանդներից բջիջները հավաքելուց հետո Skysona-ի չափաբաժին արտադրելու համար պահանջվում է 55-60 օր:

Ընկերությունը երբեք չի ստանա հսկայական վաճառք Skysona-ից: CALD-ը չափազանց հազվադեպ է, որը ազդում է տարեկան մոտավորապես 50 մարդու վրա ԱՄՆ-ում: Ընկերությունն ակնկալում է տարեկան բուժել մոտ 10 հիվանդի։ CALD-ն ազդում է տղաների աճի շրջանում: Այն հաստատված է 4-ից 17 տարեկան երեխաների համար:

1. Հեմգենիքս

• Ընկերությունը: CSL Behring, uniQure
• Հիվանդություն: հեմոֆիլիա Բ
• Արժեքը մեկ դոզայի համար. 3,5 միլիոն դոլար

CSL Behring-ը և uniQure-ը 3,5 միլիոն դոլար արժեքով ստացել են աշխարհի ամենաթանկ նոր դեղամիջոցը՝ Hemgenix-ը:

Մեկ գենային թերապիան նոյեմբերին ստացել է FDA-ի հավանությունը հեմոֆիլիա B-ով մեծահասակների բուժման համար, ովքեր ներկայումս անցնում են IX գործոնի պրոֆիլակտիկ թերապիա: Արյան հիվանդությամբ հիվանդները սովորաբար պահանջում են կանոնավոր IX գործոնի պրոֆիլակտիկ ներարկումներ՝ մակարդման գործոնի ցածր մակարդակը փոխարինելու կամ լրացնելու համար: Այս գործընթացը չափազանց թանկ է դառնում կյանքի ընթացքում:

Hemgenix-ն իր տեսակի մեջ առաջինն է հեմոֆիլիայի B շուկայում, քանի որ այն թույլ է տալիս հիվանդներին արտադրել սեփական գործոն IX:

Չնայած աչք ծակող գնին, ընկերությունները կարծում են, որ դեղը «զգալի խնայողություններ կապահովի ողջ առողջապահական համակարգի համար և զգալիորեն կնվազեցնի հեմոֆիլիայի B-ի տնտեսական բեռը՝ նվազեցնելով տարեկան արյունահոսության մակարդակը, նվազեցնելով կամ վերացնելով պրոֆիլակտիկ թերապիան և մեծացնելով IX գործոնը։ դա պահպանվում է երկար տարիներ», - ասվում է CSL Behring-ի հայտարարության մեջ:

Միջին և ծանր հեմոֆիլիա B-ով հիվանդները կարող են առողջապահական համակարգերի վրա ծախսել ավելի քան 20 միլիոն դոլար իրենց կյանքի ընթացքում, ասում է CSL-ը:

Նախքան հաստատումը, Կլինիկական և տնտեսական վերլուծության ինստիտուտի փորձագետները ասացին, որ դեղամիջոցի արդար գինը կարող է գերազանցել 2,9 միլիոն դոլարը: Այս եզրակացության գալով՝ խումբը մեջբերեց «առողջության բարելավումը և ծախսերի զգալի վերականգնման հնարավորությունը՝ վերացնելով շատ անհրաժեշտությունը: թանկարժեք կանխարգելիչ բուժում»:

CSL-ը նշել է, որ $3,5 մլն գինը չի արտացոլում ակնկալվող զեղչերը, որոնք նա կտրամադրի Hemgenix-ի համար:

Դեղը դեռ պետք է վաճառքի հանվի, սակայն CSL Limited-ի նոր գործադիր տնօրեն Փոլ Մաքքենզին հույս ունի այն «շատ շուտով» թողարկել ԱՄՆ-ում:

«Մենք ունենք մի քանի բժիշկներ ԱՄՆ-ում, ովքեր դեղատոմսեր կգրեն, բայց, իհարկե, կա մի գործընթաց, որը պետք է անցնի վճարողների միջև և ընթացակարգային կերպով, որպեսզի պատրաստ լինի ինչ-որ մեկին դեղ տալ», - ասաց Մակքենզին: