Дозаға миллиондаған: 10 жылы АҚШ-тағы ең қымбат 2023 дәрі

Жаңа гендік терапия әдістері дәуірінде жаңа препараттар да ең қымбатқа айналуда. Мұны бір реттік ем ретінде гендік терапияның мүмкіндігіне жатқызуға болады. Дәл осы фактор дәрі өндірушілерді өздерінің емдік агенттеріне үлкен баға белгілерін қоюға итермеледі. Гендік терапияның жоғары құны әлемнің басқа бөліктерінде әрдайым жақсы қабылданбағанымен, жаңа дәрілер АҚШ-та өз орнын тапты. 2023 жылы АҚШ-та қандай дәрілер ең қымбат болды, деп жазады басылым Қатерлі фарма.

АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) мақұлдаған дәрілерге бағытталған осы тізімдегі көптеген дәрілер саланы бақылаушыларға жақсы таныс болады. Bluebird, сондай-ақ CSL Behring және uniQure өткен жылы тез танымал болды, баға жазбалары әр сайын өсіп отырды.

Zynteglo компаниясының Bluebird талассемиялық терапиясының дозасы 2,8 миллион доллардан бастап гемофилияны емдеуге арналған CSL және Hemgenix-ке 3,5 миллион долларға АҚШ-тан шыққан ең жаңа гендік терапияның үшеуі тез арада әлемдегі ең қымбат өнімдер тізімінде бірінші орынға көтерілді. өнеркәсіп.

Бірақ гендік терапия бұл тізімде орын алатын жалғыз дәрі емес.

Eiger BioPharmaceuticals компаниясының Zokinvy сияқты жетім препараттары, АҚШ-та Хатчинсон-Гилфорд синдромы және өңдеу тапшылығы бар прогероидты ламинопатия үшін мақұлданған бірінші препарат жылына шамамен 1,7 миллион доллар тұрады. Гендік терапиядан айырмашылығы, бұл препарат ауруды емдемейді, бірақ онымен өмір сүруге көмектеседі.

Гендік терапиядан тыс басқа да қымбат препараттарға жоғары қауіпті қайталанатын немесе рефрактерлі нейробластомаға арналған Danyelza Y-mAbs, лептин тапшылығына арналған Chiesi Myalept және Иммунокордың Киммтрак деп аталатын увеальды меланомаға арналған Т-жасушалық рецепторлық терапиясы кіреді.

Бұл рейтинг бұрынғыдай өзекті болып табылады, дәрі-дәрмек бағасы АҚШ-та көбірек назар аударады.

Өткен жылы Инфляцияны төмендету туралы заңның (IRA) қабылдануы соңғы жылдардағы дәрі-дәрмекке баға реформасындағы алғашқы нақты өзгерістердің бірі болды. Ал заң шығарушылар мұнымен тоқтап қалмайды.

Сәуірде сенат демократтары Medicare және Medicaid қызметтері орталықтарына дәрі-дәрмек бағасын IRA-да көрсетілгеннен әлдеқайда ерте келісуге мүмкіндік беретін заңнаманы енгізу арқылы күш-жігерін екі есе арттырды.

Сонымен қатар, дәрі-дәрмек құнына қоғамның және саяси назар аударуы кейбір дәрі-дәрмек өндірушілерді бұл мәселені өз қолдарына алуға итермеледі.

Осы жылдың басында қант диабетімен ауыратын үш ірі дәрі-дәрмек өндіруші - Эли Лилли, Ново Нордиск және Санофи - көптеген өнімдерінің бағасын төмендетіп, бағаны көтеру бағдарламаларын өзгертті.

Бірақ бұл әрекеттер ескі дәрілерге әсер еткенімен, саланың көптеген жаңа өнімдері баға рекордтарын бұзуды жалғастыруда. Ал бұл алдағы жылдары өзгере қоюы екіталай.

10. Фолотин

• Серiктестiк: Acrotech Biopharma
• Ауру: қайталанатын немесе рефрактерлі перифериялық Т-жасушалы лимфомасы.
• Жылдық құны: $ 842 585

Folotyn by Acrotech Biopharma 2009 жылдан бері FDA мақұлдаған, бірақ әлі күнге дейін планетадағы ең қымбат дәрілердің бірі болып қала береді. Бекіту күні оны осы тізімдегі ең көне дәрі етеді.

2022 жылы GoodRx мәліметтері бойынша қайталанатын немесе рефрактерлі перифериялық Т-жасушалы лимфомаға мақұлданған препарат жылына 840 000 доллардан асады. Бұл көрсеткіш Acrotech 3 жылдың қаңтарында препараттың бағасын 2022%-ға арттырғаннан кейін келді.

Пациенттер әдетте жылына шамамен 135 ампуланы алады, дейді GoodRx. Жеңілдіктерге дейін құны 6200 доллардан асатын флакондармен Folotyn гендік терапия мен басқа да жаңа өнімдер нарыққа шыққан кезде де әлемдегі ең қымбат дәрілер арасында өз орнын сақтап қалды.

Тақырып бойынша: Ғалымдар мигреньді емдеудің тиімді әдісін тапты және сіз үйде терапияны ұйымдастыра аласыз

Пациенттер үшін бақытымызға орай, GoodRx әлемдегі ең қымбат дәрілердің соңғы санынан кейін генерик шығарылды. Өткен жылдың желтоқсан айында Фрезениус Каби препараттың өз нұсқасын шығарды. Генерик өндіруші нақты өнімдердің бағасына түсініктеме бермейді, деді баспасөз хатшысы.

Лимфоманы зерттеу қорының мәліметтері бойынша, Ходжкин емес лимфоманың қосалқы түрі болып табылатын шеткергі Т-жасушалық лимфома лимфоидты тіндерде қалыптасады және агрессивті немесе тез өсіп келе жатқан деп саналады. Фолотиннен басқа емдеу әдістеріне CHOP химиотерапия режимі және кейбір емделушілерге арналған Adcetris Seagen кіреді.

Folotyn бағасы 2009 жылы бекітілгеннен кейін бірден көп назар аударды. Сол жылы The New York Times есірткінің ай сайынғы бағасы сол кезде 30 000 доллар болатынына назар аударды, соның ішінде оны «ұятсыз» деп атаған UnitedHealthcare басшысына сілтеме жасады.

Ол кезде Allos Therapeutics препаратты сатумен айналысқан. Компания бағаны қорғап, даму шығындарын және пациенттерде агрессивті қатерлі ісік ауруын емдеудің басқа нұсқалары жоқ екенін көрсетті.

Содан бері Allos Folotyn-ді 2012 жылы жарияланған мәміле бойынша Spectrum Pharmaceuticals-ке сатты. Содан кейін 2019 жылы Acrotech Spectrum дәрілік кешенін, соның ішінде Folotyn-ді 300 миллион долларға сатып алды.

Folotyn компаниясынан басқа, Нью-Джерсиде орналасқан Acrotech әртүрлі ісік түрлерімен ауыратын науқастарға арналған бірнеше басқа өнімдерді сатады. Компания үнділік Ауробиндоның еншілес кәсіпорны болып табылады.

9. Люкстурна

• Серiктестiк: Ұшқын терапиясы
• Ауру: қос өрісті RPE65 арқылы тұқым қуалайтын ретинальды ауру.
• Емдеу құны: $ 850 000

Бұл тізімдегі ең қымбат гендік терапия болмаса да, Spark Therapeutics компаниясының сирек кездесетін Luxturna ауруы арзан емес.

Luxturna 2017 жылдың желтоқсанында мақұлданды және реттеуші тексеруден өткен саладағы алғашқы гендік терапиялардың бірі болды. Жалғыз терапия соқырлыққа әкелетін көру қабілетінің жоғалуының тұқым қуалайтын түрін емдеуге арналған. Luxturna құны 850 000 доллар немесе бір көзге 425 000 доллар тұрады.

Препаратты мақұлдамас бұрын Spark Therapeutics дәрінің құны 1 миллион доллардан асатынын айтты.

Препараттың 850 000 долларлық бағасы 2018 жылдың басында шығарылған кездегі ең жоғары көрсеткіштердің бірі болды, дегенмен көптеген қымбатырақ гендік терапиялар нарыққа енді. Дегенмен, Spark-тың іске қосылуы жетім дәрі-дәрмек өндірушілер өздерінің бастапқы бағалары үшін үнемі сынға ұшырайтын уақытта келеді.

Бұл жағдайдан қорқып, Spark соққыны жұмсарту үшін Harvard Pilgrim және Express Scripts филиалдарымен жасалған мәміле нәтижелері бойынша бағаларды енгізді. Осы келісімдерге сәйкес, егер оның дәрі-дәрмегі жұмыс істемесе, Spark толық ақы алмауға келісті.

Дегенмен, Spark бағасына бәрі бірдей риза болған жоқ.

«Spark Therapeutics Luxturna үшін олар құтыла алады деп ойлайтындай ақы алады», - деді «Қолжетімді дәрі-дәрмектерге арналған пациенттер» президенті Дэвид Митчелл препараттың құны жарияланғаннан кейін көп ұзамай. «Біздің жүйе мұндай негізсіз бағалармен жұмыс істей алмайды».

Spark өзінің гендік терапиясын сату үшін швейцариялық Novartis фармацевтикалық компаниясымен серіктес. Сондай-ақ баға қысымына сезімтал - әсіресе Еуропада, шығындар туралы пікірталас басқа гендік терапиялардың сәтсіздігін дәлелдеді - Novartis бұрын Luxturna шығындарын төмендетуге көмектесетін «инновациялық» төлем жоспарларын әзірлейтінін айтқан.

Шамасы, Novartis-тің күш-жігері нәтиже берді: 2019 жылдың соңында ағылшынның NICE дәрілік құнын бақылау қызметі терапияны мақұлдады.

Сонымен бірге, АҚШ-та Клиникалық және экономикалық шолулар институты Luxturna үнемді деп санау үшін 50-57% арзан болуы керек екенін анықтады.

8. Киммтрак

• Серiктестiк: Иммунокор
• Ауру: увеальды меланома
• Жылдық құны: $ 975 520

2022 жылдың қаңтарында мақұлданған Immunocore компаниясының Kimmtrak препараты резекцияланбайтын немесе метастаздық увеальді меланомаға арналған алғашқы емдеу және FDA мақұлдауын алған алғашқы Т-жасушалық рецепторларды емдеу болды.

Көз ісігінің түрі, увеальды меланома сирек кездесетін қатерлі ісік болып табылады. Америка Құрама Штаттарында жыл сайын шамамен 1700 диагноз қойылады. Жергілікті сәулелік терапия әдетте метастаздардың алдын алу үшін қолданылады, бірақ пациенттердің жартысына жуығы кейіннен метастаздарды дамытады және болжам нашар.

Kimmtrak үшін жарамды болу үшін науқастың ісігі HLA-A*02:01, жасуша бетінің маркеріне оң болуы керек.

Препарат Т-жасушаларын гликопротеин-3-оң жасушаларға арналған нысандарға қайта бағыттау үшін CD100-ге біріктірілген Т-жасуша рецепторынан тұратын биспецификалық препарат болып табылады.

Киммтрак аптасына бір рет инфузия түрінде енгізілетін бір реттік құтыларда қол жетімді. Immunocore препаратты бір құты үшін 18 760 долларға шығарды, бұл жылдық құны 975 520 долларды құрайды. Бірақ пациенттердің көпшілігі препаратты ұзақ уақыт бойы қабылдай алмайды.

3-кезең IMCgp100-202 зерттеуінде пациенттердің тек 31%-ы алты айда аурудың дамуынсыз тірі болды. Бұл зерттеушінің емдеу әдісін таңдауын, соның ішінде Merck's Keytruda, Bristol Myers Squibb's Yervoy немесе химиотерапияға арналған дакарбазинді қабылдаған бақылау тобындағы пациенттер үшін 19% -мен салыстырылады.

5,3 айды құрайтын орташа емдеу ұзақтығына сүйене отырып, Immunocore бастапқыда Kimmtrak бір пациентке орташа есеппен 400 000 доллар тұрады деп есептеді. Бірақ Immunocore наурыз айында инвесторларға берген соңғы есебінде емдеудің нақты ұзақтығы тоғыз айға дейін өскенін хабарлады. Бұл бір науқастың орташа құны шамамен 675 000 долларды құрайды дегенді білдіреді.

Компания препаратты қолжетімді ететін Kimmtrak Connect атты емделушілерге қолдау көрсету бағдарламасын жасады.

2022 жылы Immunocore компаниясы Kimmtrak сатылымынан 141 миллион долларды құрады. British Biotech сонымен қатар Kimmtrak-ты жеке немесе PD-1 ингибиторымен біріктіріп, 2/3 фазасында меланомасы бар науқастарда сынап жатыр.

7. Данельза

• Серiктестiк: Y-mAbs терапевтика
• Ауру: қайталанатын немесе рефрактерлі жоғары қауіпті нейробластома.
• Жылдық құны: 1,01 миллион доллар.

Y-mAbs Therapeutics-тің нарықта тек бір ғана мақұлданған өнімі бар, бірақ бұл дәрі сөзсіз шашырау жасады.

2020 жылы мақұлданған Y-mAbs Danyelza сүйек немесе сүйек кемігінде қайталанатын немесе рефрактерлі нейробластома қаупі жоғары 1 жастан асқан кейбір науқастарды емдеуге арналған. Атап айтқанда, FDA препаратты гранулоцитарлы-макрофагты колонияны ынталандыратын фактормен біріктіріп, алдын ала емдеуден кейін ішінара жауап, маңызды емес жауап немесе тұрақтандырылған ауруды көрсеткен емделушілер үшін мақұлдады.

2022 жылға арналған GoodRx бағалауы бойынша, препарат бір құты үшін 21 000 доллардан асады және жылына бір пациентке шамамен 1,01 миллион доллар тұрады. 2021 жылдың желтоқсанында Y-mAbs Therapeutics препараттың бағасын 3,5%-ға көтерді, деп хабарлайды GoodRx.

Y-mAbs-тің наурыз айындағы табыс есебіне сәйкес, есірткі 2022 жылы 49,3 миллион доллар әкелді, бұл 50 жылмен салыстырғанда 2021% жоғары. Компания биылғы жылы 60 миллион доллардан 65 миллион долларға дейін күтеді.Данельза да Қытайда жақында мақұлдау алды және 2023 жылы сонда іске қосылады.

2022 жылдың аяғында Y-mAbs Therapeutics препаратты АҚШ бойынша 48 емдеу орталығына жеткізді.

Препараттың FDA-ның жеделдетілген мақұлдау бағдарламасы бойынша қол жетімді екенін атап өткен жөн. Бұл компания толық мақұлдау алу және ұзақ мерзімді қолжетімділікті қамтамасыз ету үшін растаушы сынақта препараттың тиімділігін дәлелдеу қажет болуы мүмкін дегенді білдіреді.

Danyelza Y-mAbs 2022 жылдың желтоқсанында FDA 131I-omburtamab деп аталатын нейробластоманы емдеуден бас тартты. Содан осы жылдың басында компания қызметкерлерін қысқартып, өндірісті қысқартты.

6. Зокинви

• Серiктестiк: Eiger BioPharmaceuticals
• Ауру: Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромы және прогероидты ламинопатия өңдеу тапшылығымен.
• Жылдық құны: 1,07 млн

Бұл құнды терапия емес, бірақ жылына 1 миллион доллардан асатын осы тізімдегі бірінші дәрі.

2020 жылы мақұлданған жетім препарат, Зокинви АҚШ-та 1 жастағы пациенттердегі прогерия Хатчинсон-Гилфорд синдромын және өңделмейтін прогероидты ламинопатияларды емдеу үшін мақұлданған алғашқы дәрі ретінде сахнаға шықты.

Хатчинсон-Гилфорд және прогероидты ламинопатиялар ерте қартаюмен сипатталатын екі түрлі өлімге әкелетін ауру.

Дүние жүзінде 400-ге жуық адамда Хатчинсон-Гилфорд ауруы бар, ал прогероидты ламинопатиясы бар 200-дей адаммен салыстырғанда.

Екі аурумен де науқастардың көпшілігі жүрек ауруынан немесе инсульттан 15 жасқа дейін өледі.

Гендік терапиядан айырмашылығы, Зокинви емделмейді. Фарнезилтрансфераза ингибиторы ретінде препарат прогериннің немесе прогерин тәрізді фарнезилденген ақуыздардың уытты жинақталуына бағытталған.

Zokinvy дозасы дене бетінің ауданына байланысты өзгерсе де, GoodRx және Drugs.com мәліметтері бойынша, оның орташа бағасы жылына шамамен 1,07 миллион долларды құрайды.

5. Миалепт

• Серiктестiк: Chiesi Farmaceuticalici
• Ауру: лептин тапшылығы
• Жылдық құны: 1,26 миллион доллар.

Көптеген жылдар бойы лептин тапшылығына қарсы «Мялепт» дәрісі әлемдегі ең қымбат дәрілердің жыл сайынғы рейтингінің басында келеді. Бұл гендік терапия пайда болғанға дейін болды.

Дегенмен, жылдық құны шамамен 1,26 миллион долларды құрайтын бұл өнім өзін дәріханаларда сатылатын ең қымбат дәрілердің бірі ретінде көрсетті. Препараттың бір құтысы 5 867,52 доллар тұрады, ал науқастар айына орта есеппен 18 құты пайдаланады.

Бұл ай сайынғы 105 615 долларды құрайды. Дегенмен, қолданылған құтылардың орташа саны пациенттен пациентке қарай әр түрлі болуы мүмкін.

Миалепт, адам лептинінің рекомбинантты түрі, туа біткен немесе жүре пайда болған жалпыланған липодистрофиясы бар науқастарда лептин тапшылығын емдеу үшін FDA мақұлдауын 2014 жылы алды. Липодистрофия - лептин гормонының жетіспеушілігін тудыратын және зат алмасуының бұзылуына әкелетін тері астындағы май тінінің көп жоғалуымен сипатталатын сирек жағдайлар тобы.

Тері астына инъекция жылдар бойы қолды бірнеше рет ауыстырды. Бекіту кезінде AstraZeneca оны Bristol Myers Squibb компаниясынан сатып алумен айналысты. BMS препаратты 2012 жылы Amylin Pharmaceuticals сатып алу арқылы алды.

AstraZeneca, сайып келгенде, Myalept-ті Aegerion Pharmaceuticals-қа 325 миллион долларға сатты. 2019 жылы Amryt Pharma препаратты компания банкроттыққа ұшырағаннан кейін Aegerion-ты сатып алғаннан кейін сатып алды.

Мялепт итальяндық Chiesi Farmaceutici компанияны және оның сирек кездесетін ауру өнімдерін осы жылдың басында 1,48 миллиард долларға сатып алғанға дейін Амритпен бірге болды.

2021 жылдың басында Myalept (PDF) тізімдік бағасы бір құты үшін 5093 5297 доллардан 1,14 XNUMX долларға дейін көтеріліп, сол кездегі жылдық баға XNUMX миллион долларға дейін көтерілді. Оның бағасы бірнеше есе өсті.

Препарат сирек кездесетін ауруды емдеудің жалғыз мақұлданған әдісі болып табылады, сондықтан арзан нұсқалар жоқ. 2021 жылы Myalept жыл сайынғы сатылымнан $141 млн құрады.

4. Цольгенсма

• Серiктестiк: Новартис
• Ауру: омыртқаның бұлшықет атрофиясы
• Бір дозаның құны: 2,25 млн

Осы тізімдегі басқа гендік терапиялар сияқты, Novartis' Zolgensma - өмір бойы немесе кем дегенде көп жылдарға созылатын бір реттік емдеу. Оның бағасы жоғары болғанымен, оның пайдасы ұзақ уақытқа созылады деп күтілуде.

Салыстыру үшін, Biogen's Spinraza, жұлын бұлшықет атрофиясы (SMA) үшін мақұлданған алғашқы препараттың жылдық құны бірінші жылы 750 000 долларды және одан кейін 375 000 долларды құрайды.

Spinraza инъекцияларына байланысты қосымша әкімшілік төлемдерді қоспағанда, Biogen-тің есептелген құны бес жылдан бастап Золгенсмаға қарағанда жоғары.

Novartis өкілі Золгенсманың бағасы «гендік терапияның трансформациялық сипаты мен артықшылықтарын және оның ұзақ мерзімді құндылығын көрсетеді» деді.

SMA - SMNA1 генінің мутациясынан туындаған сирек кездесетін генетикалық ауру. Америка Құрама Штаттарында жыл сайын 500-ге жуық бала SMA ауруымен дүниеге келеді.

Zolgensma бұлшықет функциясын қолдау үшін қалыпты SMN ақуыздарын өндіру үшін адамның SMN генінің функционалды көшірмесін мақсатты қозғалтқыш нейрондық жасушаларға жеткізу үшін вектор ретінде аденомен байланысты вирусты пайдаланады.

2019 жылы 1 типті SMA бар балалар үшін бекітілген Zolgensma бірдей революциялық баға белгісі бар инновациялық емдеуге айналды.

Бірақ Novartis икемді төлем үлгілерін ұсына отырып, баға тегінің соққысын өтеуге тырысты.

Оларға бес жылға бөліп төлеу кіреді, төлемдер Золгенсма емделушілерге жұмысын жалғастырған жағдайда ғана жалғасады. Бұл тәсіл, шын мәнінде, Zolgensma-ның жылдық құнын Spinraza-мен теңестіреді. Бұл тәсіл АҚШ-та қымбат тұратын бір реттік гендік терапия үшін кең таралған.

Стратегия жұмыс істеген сияқты. Компания өкілінің айтуынша, Novartis Zolgensma-ға пациенттердің шамамен 97%-ын коммерциялық сақтандыру бойынша және 86%-ын Medicaid бағдарламасы бойынша қамтитын қолайлы сақтандыру полисін ұсынды.

Сонымен қатар, препарат туралы деректер оның ұзақ мерзімді әсерін көрсететін ұзақ мерзімді перспективада келуді жалғастыруда. Жақында наурыз айындағы жаңартуға сәйкес, 10 жылдық бақылау зерттеуіне енгізілген барлық 1 15-фаза пациенттері бұрынғы нәтижелерін сақтап қалды, ең ұзақ бақылау жеті жарым жылға жетті. Сондай-ақ, бақылау кезеңінде үш науқас көмекпен орнынан тұра алды.

3. Цинтегло

• Серiктестiк: көкқұс био
• Ауру: трансфузияға тәуелді талассемия
• Бір дозаның құны: 2,8 млн

Төрт жыл бұрын Bluebird өзінің Zynteglo гендік терапиясы үшін Еуропада реттеуші рұқсат алғаннан кейін, компания трансфузияға тәуелді таласемияны (TDT) емдеу үшін 1,575 миллион еуро (шамамен 1,8 миллион доллар) баға белгіледі.

Бірақ бұл көрсеткіш шығын-пайда стандарттарынан асып түсті. Bluebird 2021 жылдың тамызында Еуропадан шығатынын жариялап, баға жағдайын «қолдануға болмайтын» және нарықты «бұзылған» деп атады.

FDA Zynteglo-ны мақұлдағаннан кейін бір жыл өткен соң, Bluebird әлдеқайда тартымды нарық тапты және сәйкесінше өзінің гендік терапиясының жаңа бағасын белгіледі. Компания әрбір доза үшін 2,8 миллион доллар төлеуге шешім қабылдады, бұл Zynteglo-ны сол кездегі АҚШ-тағы ең қымбат дәріге айналдырды.

Зинтегло тәжді ұзақ ұстаған жоқ. Бекітілгеннен кейін төрт аптадан кейін Bluebird басқа гендік терапия препараты Skysona үшін FDA мақұлдауын алды және оның бағасын 3 миллион долларға белгіледі.

Zynteglo-ның бағасы шу шығарды. Бірақ компания бұл пациенттерге екі-бес апта сайын қажет болуы мүмкін стандартты емдеу - қан құю құнымен салыстырғанда салыстырмалы түрде жақсы мәміле екенін атап өтті.

Науқастың өмірінде олар 6 миллион доллардан асады, дейді Bluebird.

Клиникалық экономикалық шолу институты (ICER) емдеу әдістерінің құны мен пайдасын талдауды жүргізеді, Bluebird бағасын бекітті.

ICER өз бағалауында Bluebird компаниясының Zynteglo-мен келісім-шарт жасау процесін жоғары бағалады. Егер пациенттер қан құюдан тәуелсіздікке қол жеткізе алмаса, компания емдеу құнының 80%-ын өтеуге міндеттенеді.

Цинтегло эритроциттерді үнемі құюды қажет ететін бета-талассемиямен ауыратын науқастарға арналған. Қандағы оттегінің жетіспеушілігіне әкелетін ауру тұқым қуалайды және әрбір 21 000 жаңа туылған нәрестенің біреуіне әсер етеді. АҚШ-та бұл аурумен ауыратын 1300-1500 адам бар.

2. Skyson

• Серiктестiк: көкқұс био
• Ауру: церебральды адренолейкодистрофия
• Бір дозаның құны: 3 млн

Bluebird bio Zynteglo үшін FDA мақұлдауын алып, оны АҚШ тарихындағы ең қымбат дәріге айналдырғаннан кейін төрт аптадан кейін Массачусетс штатында орналасқан компания тағы бір гендік терапия мақұлдауын алды және баға белгілеуде тағы бір қадам жасады.

Skysona-ны Bluebird 3 миллион долларға бағалағандықтан, церебральды адренолейкодистрофияны (CALD) емдеу сол кездегі FDA мақұлдаған ең қымбат дәрі болды. Бірақ бұл айырмашылық екі айға ғана созылды. Қараша айында CSL Behring 3,5 миллион долларлық гендік терапияны Hemgenix мақұлдауымен баға белгісін жеңіп алды.

Bluebird Skysona бағасына қалай келді? Коммерциялық және операциялық директор Том Клима наурыз айында компанияның тоқсан сайынғы презентациясында бұл «оң клиникалық нәтижелерді, өмір сүру сапасын жақсартуды, денсаулық сақтау жүйесінің шығындарын үнемдеуді және пациенттерге әлеуетті әлеуметтік әсерді қарастыратын» «деректерге негізделген» процесс екенін айтты.

Skysona мақұлдағаннан кейін Bluebird бас директоры Эндрю Обеншайн бұл баға «прогрессивті, қайтымсыз және өліммен аяқталатын сирек аурудан зардап шеккен балалардағы неврологиялық дисфункцияның дамуын бәсеңдету үшін өте қажет емдеу нұсқасы ретінде ұсынатын клиникалық пайдасын» көрсетеді.

Гендік терапияны қолдануды ынталандыру үшін кейбір компаниялар нәтижеге негізделген мәмілелер ұсынады. Bluebird мұны Zynteglo арқылы жасайды, егер ол сәтсіз болса, оның бағасының 80% қайтарады. Бірақ Skysona-да компания мұндай кепілдік бермейді.

CALD күрделілігі мұндай схеманы «Bluebird үшін де, төлеушілер үшін де жүзеге асыру өте қиын», - деп түсіндірді Обеншайн.

Өз кезегінде, FDA-да Skysona туралы шартты мақұлдау беру үшін жеткілікті сұрақтар болды. Бекітуді сақтау үшін Bluebird оның тиімділігін растайтын деректерді ұсынуы мүмкін.

Bluebird Skysona-ның алғашқы коммерциялық дозасын наурыз айында Нью-Йорктен келген 6 жасар балаға енгізді. Бұл 12 білікті емдеу орталығының (QTC) бірі Бостон балалар ауруханасында болды. Компания 2023 жылдың соңына қарай желіде 40-тан 50-ге дейін QTC болады деп күтеді, бұл қол жеткізуді барынша арттыруға көмектеседі.

Тақырып бойынша: Ғалымдар аутизм белгілерін қымбат емес дәрімен «өшіруді» үйренді

Гендік терапияны зерттеу мен дамытудың құнынан басқа, емдеу әдістерін өндіру де қымбат және еңбекті қажет етеді. Пациенттерден жасушаларды жинағаннан кейін Skysona дозасын шығару үшін 55-60 күн қажет.

Компания Skysona-дан ешқашан үлкен сатылымдар алмайды. CALD өте сирек кездеседі, АҚШ-та жылына шамамен 50 адамға әсер етеді. Компания жылына шамамен 10 науқасты емдеуді жоспарлап отыр. CALD ұлдарға өсу кезеңінде әсер етеді. Ол 4 жастан 17 жасқа дейінгі балаларға рұқсат етілген.

1. Hemgenix

• Серiктестiк: CSL Behring, uniQure
• Ауру: гемофилия В
• Бір дозаның құны: 3,5 млн

CSL Behring және uniQure 3,5 миллион долларлық баға белгісімен әлемдегі ең қымбат жаңа дәрілік Hemgenix алды.

Бір гендік терапия қазіргі уақытта IX фактор профилактикалық емде жатқан В гемофилиясымен ауыратын ересектерді емдеу үшін қараша айында FDA мақұлдауын алды. Қан ауруы бар науқастар, әдетте, ұю факторының төмен деңгейін ауыстыру немесе толықтыру үшін IX фактордың тұрақты профилактикалық инфузиясын қажет етеді. Бұл процесс өмір бойы өте қымбатқа түседі.

Hemgenix гемофилия В нарығында бірінші болып табылады, өйткені ол пациенттерге өздерінің IX факторын өндіруге мүмкіндік береді.

Көздің жауын алатын бағаға қарамастан, компаниялар дәрі-дәрмек «барлық денсаулық сақтау жүйесі үшін айтарлықтай шығындарды үнемдейді және жыл сайынғы қан кету жылдамдығын азайту, профилактикалық терапияны азайту немесе жою және IX факторды арттыру арқылы гемофилия В-ның экономикалық ауыртпалығын айтарлықтай төмендетеді» деп санайды. бұл көптеген жылдар бойы сақталады. », - деді CSL Беринг мәлімдемесінде.

В орташа және ауыр гемофилиямен ауыратын науқастар өмір бойы денсаулық сақтау жүйесіне 20 миллион доллардан астам шығын әкелуі мүмкін, дейді CSL.

Мақұлдамас бұрын Клиникалық және экономикалық талдау институтының сарапшылары препараттың әділ бағасы 2,9 миллион доллардан асуы мүмкін екенін айтты.Осы қорытындыға келе отырып, топ «денсаулық жақсарғанын және өте қажеттілікті жою арқылы айтарлықтай шығындарды өтеу мүмкіндігін» атады. қымбат профилактикалық емдеу».

CSL 3,5 миллион доллардың бағасы Hemgenix үшін күтілетін жеңілдіктерді көрсетпейтінін атап өтті.

Препарат әлі сатылымға шыққан жоқ, бірақ CSL Limited компаниясының жаңа бас директоры Пол Маккензи оны АҚШ-та «жақында» шығаруға үміттенеді.

«Бізде АҚШ-та рецепт жазатын бірнеше дәрігер бар, бірақ, әрине, төлеушілер арасында және біреуге дәрі беруге дайын болу үшін процедуралық түрде өтуі керек процесс бар», - деді Маккензи.